石家庄罕见病女性患者完成河北省内首例伊奈利珠单抗治疗
河北新闻网讯(通讯员贾珍 陈世文)近日,石家庄一名视神经脊髓炎谱系疾病女性患者在河北医科大学第二医院接受了伊奈利珠单抗治疗,这标志着这款全球唯一获批上市的治疗该罕见病的抗CD19单抗正式在河北进入临床应用,同时也开启了河北省视神经脊髓炎谱系疾病治疗新篇章。
据了解,该名年轻的35岁石家庄女性患者早在2021年因为头晕、复视、感觉异常等症状住院治疗,当时被诊断为中枢神经系统脱髓鞘疾病。今年3月初,患者出现左侧肢体、腹部麻木、烧灼感等症状,因无法正常生活而再次住院。此次住院,患者完善脑脊液等相关检查后,被确诊为视神经脊髓炎谱系疾病。
视神经脊髓炎谱系疾病(简称:NMOSD),是一种中枢神经系统脱髓鞘疾病,早在2018年就被纳入我国首批罕见病目录。这种疾病好发于青壮年,其中女性居多。临床表现多以严重的视神经炎、长节段横贯性脊髓炎为主要临床特征,约70%-80%的患者水通道蛋白4抗体(AQP4-IgG)阳性。由于其高复发性、高致残性的特点,对患者及其家庭带来沉重的负担。
长期以来,河北医科大学第二医院神经内科檀国军教授和李彬教授带领免疫团队在诊断和治疗NMOSD方面有着丰富的临床经验,在治疗上以急性期治疗、序贯治疗(预防复发治疗)为主,结合对症治疗及康复治疗让大多数患者取得了良好的疗效。
直到伊奈利珠单抗的出现,神经免疫专业的医生迎来了治疗这种罕见病的春天。伊奈利珠单抗是全球首个且唯一获批上市的治疗NMOSD的抗CD19单抗,于2019年引入中国,2021年12月被《中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南(2021版)》列为A级推荐药物,2022年3月获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市,2023年1月18日被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》。
在和患者及家属再三沟通后,神经内科的医生决定为这名女性患者进行伊奈利珠单抗治疗,然而此时医院并没有此药。该院副院长于宝海在获悉此事后,立即启动紧急药物临采程序。在采购处处长杨秀岭的大力支持下,从递交申请到为患者用上药,还不到48小时。
患者用药过程非常顺利,没有出现任何不良反应,第二天即正常出院。